Kunstmatige chromosomen helpen bij het omgaan met erfelijke ziekten
Laatst beoordeeld: 23.04.2024
Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
Volgens de persdienst van het Instituut voor Stem Cell, onderzoekers van het Centrum voor de bouw van de chromosomen zich in het Tottori Universiteit in Japan, zijn erin geslaagd om de kunstmatige menselijke chromosomen, die kunnen worden gebruikt voor gentherapie en celtherapie om zich te ontdoen van erfelijke ziekten.
Prof. Mitsuo Oshimura, die directeur van het centrum, meer dan een jaar uitgebreid onderzoek op het gebied van behandeling van ziekten met erfelijkheid, door de introductie van kunstmatige chromosomen zogenaamde geïnduceerde pluripotente stamcellen, die zijn gevormd uit de ontwikkelde somatische cellen door middel van een reeks werkwijzen voor expressie van vier gediend genen - transcriptiefactoren).
De onderzoeker kwam tot de conclusie dat de techniek die hij voorstelde het mogelijk maakt ziekten zoals de myodystrofie van Duchesne te behandelen - een gevaarlijke ziekte van het neuromusculaire apparaat, waarin veranderingen in spiervezels voorkomen. De reden voor deze ziekte wordt beschouwd als een mutatie van het gen geassocieerd met de synthese van een speciaal eiwit - dystrofine. En de symptomen zijn al in de eerste levensjaren merkbaar en vormen een ernstige bedreiging voor de gezondheid.
Professor Oshimura zetten hun experimenten met muizen, omdat deze methode voor het verkrijgen van de feitelijke bewijsmateriaal van de effectiviteit van verschillende behandelingen, geneesmiddelen en medische technologie is het meest geschikt voor hoogwaardig onderzoek en vereist geen extra hardware, zoals een installatie voor de verwijdering van medisch afval, een groot aantal diagnostische vereisen apparatuur en middelen om de toestand van patiënten te bewaken.
Als resultaat van de experimenten werd bevestigd dat gentherapie, gebaseerd op het gebruik van kunstmatige chromosomen, actief de normalisatie van het werk van spierweefsel bij muizen bevordert. De betekenis van de nieuwe techniek is de constructie van een chromosoom, dat het gewenste DNA-fragment in een "gecorrigeerde" vorm moet hebben - zonder mutatie. Vervolgens wordt het chromosoom geplaatst in een voorbereide stamcel, die fungeert als een transport voor het "juiste" gen. Tijdens het kweekproces worden vervolgens nieuwe cellen verkregen die in zieke organen of weefsels kunnen worden getransplanteerd.
Experts geloven dat de nieuwe technologie een grote toekomst heeft, omdat door toepassing ervan grote delen van DNA in de cellen kunnen worden ingebracht zonder angst voor de integriteit van het bestaande genoom. De voordelen van chromosomen die kunstmatig worden gecreëerd, via virale of andere vectorsystemen zijn enorme genetische capaciteit, stabiliteit op mitotisch niveau, de afwezigheid van bedreigingen voor het gastheergenoom en de mogelijkheid om gemodificeerde chromosomen uit cellen te verwijderen.