Nieuwe mogelijkheden voor gentherapie bij de behandeling van verlamming

Wat voelt iemand die net de diagnose verlamming van de ledematen heeft gekregen? Bijna iedereen weet dat het bij een beschadigde zenuw erg moeilijk, en soms zelfs onmogelijk, is om de motoriek of de zintuigen te herstellen. Wetenschappers zijn hoopvol: het beeld kan binnenkort wellicht ten goede veranderen.

Wetenschappers van King's College London en de Nederlandse Universiteit voor Neurowetenschappen zijn erin geslaagd om proefdieren weer te laten bewegen met volledige verlamming van de voorpoten.

In de overgrote meerderheid van de gevallen waarin structuren of neurogeleidingsbanen van het ruggenmerg beschadigd zijn, is het grootste probleem bij het herstel van de functionaliteit de vorming van littekenweefsel op de beschadigde plek. Over het algemeen is de vorming van een litteken een normaal verschijnsel dat dient als een beschermende reactie van het lichaam. Maar in sommige gevallen is een dergelijke reactie onnodig: bijvoorbeeld wanneer een zenuwbaan beschadigd is, vormt zich veel sneller een litteken dan dat er zenuwweefsel samensmelt.

Tegenwoordig wordt de belangrijkste behandeling voor verlamming beschouwd als het verwijderen van littekenweefsel en het voorkomen van littekenvorming. Maar een dergelijke behandeling is niet in alle gevallen mogelijk.

Zoals beschreven in de pagina's van de Brain-publicatie, probeerden wetenschappers tijdens het nieuwe onderzoek littekenweefsel op te lossen en tegelijkertijd het proces van littekenvorming te monitoren. Om hun doel te bereiken, moesten specialisten de omliggende celstructuren dwingen om chondroïtinase te produceren, een specifiek enzym dat littekenweefsel kan vernietigen zonder de kwaliteit van het zenuwweefsel te beïnvloeden. Verrassend genoeg bleek het bekende antibacteriële medicijn doxycycline hierbij behulpzaam te zijn. Wetenschappers merkten op dat de groei van alle littekenweefsels hervatte als het medicijn werd verwijderd of de werking ervan werd stopgezet.

Na acht weken behandeling konden de proefdieren de functionaliteit van hun voorpoten volledig herstellen. Een van de leidende onderzoekers van het onderzoek, professor Emily Burnside, zegt: "Aan het einde van de behandeling konden de knaagdieren al kruipen en suiker opnemen met hun voorpoten. We constateerden ook een toename in de activiteit van de structuren van het ruggenmerg. Daarom zijn we geneigd te geloven dat de netwerken van zenuwcellen nieuwe verbindingsroutes hebben gevormd."

De onderzoekers bleven niet bij deze resultaten: ze ontwikkelden een methode om de productie van chondroïtinase op genetisch niveau te initiëren. Er ontstond een soort 'genetische schakelaar'.

We zullen de behandelingsduur kunnen bepalen en de optimale blootstellingsduur voor regeneratie kunnen selecteren. Gentherapie zal helpen bij de genezing, zelfs van ernstige verwondingen met schade aan de wervelkolom – en hiervoor is mogelijk slechts één injectie met het medicijn nodig. Zodra het herstel voltooid is, wordt een nieuwe injectie gegeven – om het gen uit te schakelen.

Natuurlijk zit er een addertje onder het gras: wetenschappers hebben nog geen toestemming gekregen om een grootschalige klinische studie uit te voeren op patiënten met verlamming. Daarom is het wachten op goedkeuring van de hoogste wetenschappelijke autoriteiten, het doorlopen van een reeks controles, en pas daarna kan de mogelijkheid van introductie van de nieuwe methode in de klinische praktijk worden verklaard.

De informatie werd gepubliceerd in het tijdschrift Brain.

[ 1 ], [ 2 ]