Artsen melden succes bij de eerste proef met een geneesmiddel bij patiënten met trombocytopenische purpura
Laatst beoordeeld: 14.06.2024
Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
Een team onderzoekers van het Massachusetts General Hospital gebruikte een nieuw medicijn om het leven te redden van een patiënt met immuuntrombotische trombocytopenische purpura (iTTP), een zeldzame ziekte die wordt gekenmerkt door de ongecontroleerde vorming van bloedstolsels in kleine bloedvaten. Schepen.
Het team beschreef het eerste klinische geval van het medicijn voor de behandeling van iTTP in het New England Journal of Medicine.
"Het medicijn is een genetisch gemanipuleerde versie van het ontbrekende enzym in iTTP, en we hebben aangetoond dat het in staat was de ziekteprogressie om te keren bij een patiënt met een extreem ernstige vorm van de aandoening", zegt hoofdauteur Pawan K. Bendapudi, MD, een arts. Onderzoeker bij de afdeling Hematologie en Transfusiediensten van het Massachusetts General Hospital en universitair hoofddocent geneeskunde aan de Harvard Medical School.ITTP is het resultaat van een auto-immuunaanval op het ADAMTS13-enzym, dat verantwoordelijk is voor de afbraak van een groot eiwit dat betrokken is bij de bloedstolling. De belangrijkste behandeling voor deze levensbedreigende stoornis van de bloedsomloop is plasmaferese, die schadelijke auto-antilichamen verwijdert en extra ADAMTS13 levert.
Plasmaperese veroorzaakt bij de meeste patiënten een klinische respons, maar kan hoogstens slechts ongeveer de helft van de normale ADAMTS13-activiteit herstellen. Daarentegen biedt een recombinante vorm van menselijk ADAMTS13 (rADAMTS13) het potentieel voor een aanzienlijk verhoogde afgifte van ADAMTS13.
RADAMTS13 is onlangs goedgekeurd voor patiënten met congenitale trombotische trombocytopenische purpura, die voorkomt bij patiënten geboren met volledig verlies van het ADAMTS13-gen.
Het blijft de vraag of rADAMTS13 effectief zou kunnen zijn bij iTTP gezien de aanwezigheid van remmende anti-ADAMTS13 auto-antilichamen, maar Bendapudi en collega's kregen toestemming van de Amerikaanse Food and Drug Administration om rADAMTS13 te gebruiken, geleverd door de fabrikant van het protocol, voor 'compassionate use' bij een stervende patiënt met behandelingsresistente iTTP.
"We ontdekten dat rADAMTS13 het ziekteproces bij deze patiënt snel omkeerde, ondanks de huidige overtuiging dat remmende auto-antilichamen tegen ADAMTS13 het medicijn in deze toestand onbruikbaar zouden maken," zei Bendapudi.
"Wij waren de eerste artsen die rADAMTS13 gebruikten om iTTP te behandelen in de Verenigde Staten, en in dit geval hielp het het leven van een jonge moeder te redden."
Bendapudi merkte op dat de rADAMTS13-infusie de remmende auto-antilichamen van de patiënt onderdrukte en de trombotische effecten van iTTP ongedaan maakte. Dit effect werd vrijwel onmiddellijk na toediening van rADAMTS13 waargenomen, nadat de dagelijkse plasmaferese er niet in slaagde remissie te induceren.
"Ik geloof dat rADAMTS13 het potentieel heeft om de huidige zorgstandaard voor acute iTTP te vervangen. We zullen grotere, goed opgezette onderzoeken nodig hebben om deze mogelijkheid te evalueren", aldus Bendapudi.
Een gerandomiseerde fase IIb klinische studie met rADAMTS13 bij iTTP is begonnen.