Gentherapie eerst goedgekeurd voor de behandeling van ziekten
Laatst beoordeeld: 23.04.2024
Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
In de medische geschiedenis van Europa staat een baanbrekend evenement op het punt om voor te komen - de eerste goedkeuring van de praktische toepassing van gentherapie voor de behandeling van erfelijke ziekten.
Het Europees Geneesmiddelenbureau beveelt het gebruik van deze methode aan voor de behandeling van een zeldzame genetische ziekte die patiënten de mogelijkheid ontneemt om vetten te metaboliseren.
Op basis van deze aanbeveling moet de Europese Commissie een definitieve beslissing nemen over de toelaatbaarheid van deze behandelingsmethode.
Het principe van gentherapie is eenvoudig: als een defect wordt gevonden in een deel van de menselijke genetische code, wordt het vervangen door een genmateriaal met de gewenste eigenschappen die in het laboratorium zijn gecreëerd.
In werkelijkheid is echter niet alles zo eenvoudig. In klinische onderzoeken stierf de tiener Jesse Gelsinger in de VS en werden andere patiënten ziek met leukemie.
Op dit moment worden noch in Europa, noch in de VS gentherapie methoden toegepast.
Het eerste gengeneesmiddel
Het Comité voor Medische Producten bij de Europese Medische Commissie onderzocht het gebruik van het medicijn Glybera voor de behandeling van de ziekte van Buerger-Grütz, een overgeërfde tekort aan lipoproteïnelipase.
Dit syndroom komt voor bij een miljoen mensen. Patiënten hebben een beschadigde genstructuur, die verantwoordelijk is voor de afbraak van vetten in het spijsverteringskanaal.
Dit leidt tot de ophoping van vetten in het bloed, inguinale pijnen en acute pancreatitis.
De enige manier om de toestand van dergelijke patiënten tot dusver te verlichten, was het striktste vetvrije dieet.
De nieuwe behandeling is gebaseerd op het gebruik van een virus dat spierweefsel infecteert en injecteert een kopie van het intacte gen in het lichaam.
Het wordt aanbevolen aan patiënten die lijden aan acute ontsteking van de pancreas, pancreatitis en die niet reageren op het dieet.
Vervanging van een defect gen
De fabrikant van het nieuwe geneesmiddel, het farmaceutische bedrijf UniQure, zei dat deze oplossing een mijlpaal is voor patiënten en voor medicijnen in het algemeen.
CEO Jorn Aldag zei: "Patiënten met lipoproteïnelipasedeficiëntie bang zijn om een normale maaltijd te eten, omdat het kan leiden tot acute en zeer pijnlijke ontsteking van de alvleesklier, wat vaak resulteert in een ziekenhuis."
"Nu - voor het eerst in de geschiedenis - is een behandelingsmethode ontwikkeld die niet alleen het risico op ontsteking vermindert, maar ook op de lange termijn een gunstig effect heeft op de conditie van de patiënt," voegde hij eraan toe.
China werd het eerste land ter wereld dat het gebruik van gentherapie officieel toestond.
[