Nieuwe publicaties
FDA keurt nieuwe therapie voor glioompatiënten voor het eerst in decennia goed
Laatst beoordeeld: 02.07.2025
Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
Vorasidenib is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor patiënten met graad 2 gliomen met IDH1- of IDH2-mutaties.
Gebaseerd op gegevens uit de klinische studie INDIGO, een wereldwijde, dubbelblinde, gerandomiseerde fase III klinische studie, bleek dat vorasidenib de progressievrije overleving meer dan verdubbelde en de noodzaak tot behandeling met radiotherapie en chemotherapie uitstelde bij patiënten met een IDH-gemuteerd graad 2 glioom na tumorresectie. INDIGO was de eerste klinische studie in fase III naar een gerichte therapie voor IDH-gemuteerd glioom.
"De INDIGO-studie toont aan dat IDH-remmers mogelijk werken bij laaggradige gliomen met een IDH-mutatie", aldus dr. Patrick Wen, directeur van het Centrum voor Neuro-Oncologie van het Dana-Farber Cancer Institute en een van de drie voorzitters van de studie. "Het laatste medicijn dat werd goedgekeurd voor laaggradige gliomen, werd in 1999 goedgekeurd, dus dit zou het eerste nieuwe medicijn in lange tijd zijn."
Graad 2-gliomen zijn ongeneeslijke hersentumoren. IDH-mutaties worden aangetroffen in de overgrote meerderheid van de laaggradige gliomen.
Een belangrijk voordeel van vorasidenib-therapie is dat het de noodzaak van bestraling en chemotherapie kan uitstellen. De huidige behandeling bestaat uit een operatie gevolgd door bestraling en chemotherapie. Bestraling en chemotherapie zijn effectieve behandelingen, maar na vele jaren van behandeling beginnen patiënten tekenen van cognitieve disfunctie te vertonen die typisch zijn voor veel oudere mensen.
"Deze patiënten zijn vaak jong, in de dertig of veertig. Maar 10 tot 20 jaar later, zelfs als hun tumor goed is, vertonen ze vaak tekenen van dementie na bestraling en chemotherapie", zegt Wen. "Als dit medicijn de start van die behandelingen kan vertragen, kan het cognitieve disfunctie bij patiënten vertragen en hun kwaliteit van leven behouden."
De INDIGO-studie omvatte 331 patiënten met IDH-gemuteerde graad 2 gliomen die een operatie ondergingen om de tumor te verwijderen. De patiënten die deelnamen aan de studie hadden geen directe bestraling of chemotherapie nodig en bevonden zich in een follow-upperiode. Gedurende deze periode werden ze gerandomiseerd naar vorasidenib of placebo.
Patiënten die vorasidenib gebruikten, hadden een mediane progressievrije overleving van 27,7 maanden, vergeleken met 11,1 maanden voor patiënten die placebo gebruikten. De tijd tot de volgende behandeling voor patiënten die placebo gebruikten, was 17,8 maanden.
Bij patiënten die met vorasidenib werden behandeld, was de mediaan ten tijde van de laatste analyse nog niet vastgesteld, aangezien slechts 11,3% van deze patiënten tot dan toe was overgestapt op de volgende behandeling. Het geneesmiddel had ook een beheersbaar veiligheidsprofiel.
"De studie vond geen verschil in levenskwaliteit vergeleken met placebo", zegt Wen. "Verdraagzaamheid is belangrijk, want dit is een medicijn waarvan we verwachten dat mensen het jarenlang zullen gebruiken."
De goedkeuring opent verschillende nieuwe mogelijkheden voor patiënten. Zo heeft Van een lopende studie naar vorasidenib in combinatie met immunotherapie, en zijn er studies gepland waarin vorasidenib wordt gecombineerd met standaard bestraling en chemotherapie.