Nieuwe publicaties
Artsen melden succes in het eerste onderzoek met het geneesmiddel bij een patiënt met trombotische trombocytopenische purpura
Laatst beoordeeld: 02.07.2025
Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
Een team onderzoekers van het Massachusetts General Hospital heeft een nieuw medicijn gebruikt om het leven te redden van een patiënt met immuuntrombotische trombocytopenische purpura (iTTP), een zeldzame aandoening die wordt gekenmerkt door de ongecontroleerde vorming van bloedstolsels in kleine bloedvaten.
Het team beschreef het eerste klinische geval van het medicijn dat werd gebruikt voor de behandeling van iTTP in het New England Journal of Medicine.
"Het medicijn is een genetisch gemodificeerde versie van het ontbrekende enzym in iTTP, en we hebben aangetoond dat het de progressie van de ziekte kan omkeren bij een patiënt met een extreem ernstige vorm van de aandoening", aldus hoofdonderzoeker Pavan K. Bendapudi, MD, onderzoeker bij de afdeling Hematologie en Transfusiedienst van het Massachusetts General Hospital en universitair hoofddocent geneeskunde aan de Harvard Medical School.
ITTP is het gevolg van een auto-immuunaanval op het enzym ADAMTS13, dat verantwoordelijk is voor de afbraak van een groot eiwit dat betrokken is bij de bloedstolling. De belangrijkste behandeling voor deze levensbedreigende bloedziekte is plasmaferese, waarbij schadelijke auto-antilichamen worden verwijderd en ADAMTS13 wordt toegediend.
Plasmaferese induceert bij de meeste patiënten een klinische respons, maar kan hooguit ongeveer de helft van de normale ADAMTS13-activiteit herstellen. De recombinante vorm van humaan ADAMTS13 (rADAMTS13) daarentegen biedt de mogelijkheid tot een sterk verhoogde afgifte van ADAMTS13.
RADAMTS13 is onlangs goedgekeurd voor patiënten met congenitale trombotische trombocytopenische purpura, een aandoening die optreedt bij patiënten die geboren worden met een volledig verlies van het ADAMTS13-gen.
Het blijft de vraag of rADAMTS13 effectief is bij iTTP, gezien de aanwezigheid van remmende anti-ADAMTS13 auto-antilichamen. Bendapudi en collega's hebben echter toestemming gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration om rADAMTS13, geleverd door de fabrikant, te gebruiken in het kader van een compassionate use-protocol bij een stervende patiënt met behandelresistente iTTP.
"We ontdekten dat rADAMTS13 het ziekteproces bij deze patiënt snel omkeerde, ondanks de bestaande veronderstelling dat remmende auto-antilichamen tegen ADAMTS13 het medicijn bij deze aandoening nutteloos zouden maken", aldus Bendapudi.
"Wij waren de eerste artsen die rADAMTS13 gebruikten om iTTP te behandelen in de Verenigde Staten, en in dit geval hielp het het leven van een jonge moeder te redden."
Bendapudi merkte op dat rADAMTS13-infusie de remmende auto-antilichamen van de patiënt onderdrukte en de trombotische effecten van iTTP omkeerde. Dit effect werd vrijwel direct na toediening van rADAMTS13 waargenomen, nadat dagelijkse plasmaferese niet tot remissie had geleid.
"Ik geloof dat rADAMTS13 de potentie heeft om de huidige standaardbehandeling voor acute iTTP te vervangen. We hebben grotere, goed ontworpen onderzoeken nodig om deze mogelijkheid te evalueren", aldus Bendapudi.
Er is een gerandomiseerde fase IIb klinische studie met rADAMTS13 bij iTTP gestart.