Er is een doorbraak bereikt in de ontwikkeling van medicijnen tegen taaislijmziekte

Celbiologen van het Massachusetts General Hospital aan de Universiteit van Harvard hebben een doorbraak bereikt bij de ontwikkeling van medicijnen voor de behandeling van cystische fibrose, een dodelijke ziekte die jaarlijks wereldwijd ongeveer 500 levens eist.

Wetenschappers programmeerden huidcellen van patiënten met cystische fibrose opnieuw tot geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS), die vergelijkbaar zijn met embryonale stamcellen. Vervolgens kweekten ze longepitheel specifiek voor patiënten met een luchtwegaandoening als gevolg van cystische fibrose.

Wetenschappers van Harvard kunnen dit weefsel nu in onbeperkte hoeveelheden kweken. Alle in het laboratorium verkregen epitheelcellen bevatten de delta 508-mutatie, die verantwoordelijk is voor ongeveer 70 procent van alle gevallen van cystische fibrose en 90 procent van de in de Verenigde Staten gediagnosticeerde ziekten. Daarnaast dragen de cellen ook de G551D-mutatie, die voorkomt bij 2 procent van alle patiënten met cystische fibrose.

Het werk werd begeleid door Jayaraj Rajagopal en gepubliceerd in een supplement bij het tijdschrift Cell Stem Cell.

Volgens Douglas Melton, een van de directeuren van het Harvard Stem Cell Institute, "maken de resultaten van dit onderzoek het mogelijk om miljoenen cellen te verkrijgen voor medicijnscreening. Voor het eerst kunnen cellen van mensen met cystische fibrose worden gebruikt als doelwit voor experimentele medicijnen."

Het epitheelweefsel dat Rajagopal en collega's hebben gecreëerd, levert ook cellen voor onderzoek naar luchtwegaandoeningen zoals astma, longkanker en chronische bronchitis. Dit zou de ontwikkeling van behandelingen voor deze ziekten kunnen versnellen.

Rajagopal merkt het volgende op over de prestatie van zijn groep: "We hebben het hier niet over een geneesmiddel voor taaislijmziekte, we hebben het alleen over een medicijn dat het grootste probleem van de ziekte kan verlichten: schade aan het epitheel van de ademhalingsorganen.

Cystic fibrosis, ontdekt in de eerste levensdagen of in de vroege kindertijd, is de oorzaak van vroege sterfte. Momenteel kunnen patiënten tot 30 jaar oud worden dankzij effectieve behandeling van gelijktijdig optredende infecties en vroege medische en genetische diagnose van de ziekte. Maar ondanks deze successen is het succes bij het uitroeien van de oorspronkelijke oorzaak van cystic fibrosis gering. Een defect in een gen dat codeert voor het eiwit cystic fibrosis transmembrane conductivity regulator veroorzaakt verdikking van de secreties van de uitwendige secretieklieren. Door de moeizame afvoer van secreties treden er veranderingen op in de ademhalingsorganen, de pancreas en het maag-darmkanaal, en wordt de werking van de trilhaartjes van het epitheel verstoord.

"We hebben een geweldige cellijn ontwikkeld om te zien of een medicijn effectief is tegen de effecten van de G551D-mutatie, en nu willen we medicijnen testen die gericht zijn op de delta 508-mutatie", aldus Rajagopal.

[ 1 ], [ 2 ]