Een doorbraak in de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van cystische fibrose

Harvard-celbiologen van het Massachusetts General Hospital hebben een doorbraak gemaakt in de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van cystic fibrosis, een dodelijke ziekte die jaarlijks ongeveer 500 levens kost.

Wetenschappers hebben geherprogrammeerd huidcellen van patiënten met mucoviscidose in geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS), die vergelijkbaar zijn embryonale stamcellen en gekweekt longepitheel daarvan specifiek voor patiënten met cystic fibrosis luchtwegen laesies.

Deze wetenschappelijke Harvard-wetenschappers kunnen nu onbeperkt groeien. Alle cellen van het epithelium die in het laboratorium zijn verkregen, bevatten een mutatie van delta 508, die ongeveer 70 procent van alle gevallen van cystische fibrose en 90 procent van de in de Verenigde Staten gedetecteerde ziekte vertegenwoordigt. Bovendien dragen de cellen ervan ook een mutatie G551D, die wordt gevonden in 2% van alle patiënten met cystic fibrosis.

Het werk werd gedaan onder leiding van Jayaraj Rajagopal en gepubliceerd in de bijlage bij het tijdschrift Cell Stem Cell.

Volgens een van de directeuren van de Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stamcel Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), "de resultaten van dit onderzoek maken het mogelijk om miljoenen cellen voor drug discovery te produceren, en voor de eerste keer als targets voor experimentele geneesmiddelen kunnen mensen cel patiënten worden cystische fibrose. "

Epitheliaal weefsel, gecreëerd door Rajagopal en collega's, levert ook cellen voor de studie van aandoeningen van de luchtwegen, zoals astma, longkanker en chronische bronchitis. Dit kan de ontwikkeling van behandelingsmethoden voor deze ziekten versnellen.

In een reactie op het bereiken van de groep, Rajagopal zegt: "We hebben het niet over de behandeling van cystische fibrose, we zijn alleen nog maar over geneesmiddelen dat een groot probleem ziekte kan verlichten - de nederlaag van respiratoire epitheel.

Cystic fibrosis, gevonden in de vroege dagen van het leven van een persoon of in de vroege kinderjaren - de oorzaak van vroege mortaliteit. Momenteel kunnen patiënten tot 30 jaar leven vanwege een effectieve behandeling van gelijktijdige infecties en vroege medische genetische diagnose van de ziekte. Maar ondanks deze prestaties is succes bij het uitroeien van de onderliggende oorzaak van cystische fibrose niet geweldig. Een defect van één gen dat codeert voor een eiwit cystische fibrose transmembraan geleidbaarheid regulator veroorzaakt verdikking van de geheimen van de klieren van uitwendige secretie. Als een resultaat van de moeilijkheid in de uitstroom van het geheim, treden veranderingen op in het ademhalings-, pancreas- en maagdarmkanaal en de cilia van het epitheel worden verstoord.

"We hebben een fijne cellijn in om te kunnen om de effectiviteit van geneesmiddelen tegen G551D mutatie effecten zien, en we zijn nu bezig om te worden gescreend op geneesmiddelen gericht op de mutatie Delta 508" - Rajagopal gezegd.

[1], [2]