Mensen zijn immuun voor CRISPR

Waarschijnlijk zijn de meeste lezers wel op de hoogte van het bestaan van de CRISPR-genoomeditor, waarover al lange tijd wetenschappelijke discussies worden gevoerd en diverse ontdekkingen zijn gedaan. Experts van Stanford University verzekeren echter dat sommige mensen immuunbescherming kunnen ontwikkelen tegen de introductie van CRISPR in DNA, waardoor het gebruik van deze technologie onpraktisch is.

Wetenschappers van Stanford University hebben tijdens hun onderzoek een onverwachte ontdekking gedaan: het grootste deel van de mensheid heeft immuunbescherming tegen de genetische bewerkingsmethode CRISPR.
De experts analyseerden het bloed van meer dan twintig pasgeboren baby's en twaalf vrijwilligers van middelbare leeftijd. Bij de analyse werd rekening gehouden met de aanwezigheid van antilichamen van het eiwittype Cas9 – dit is het type dat wordt gebruikt om de DNA-helix te corrigeren en te knippen. De experts zagen dat meer dan 65% van de proefpersonen T-cellen had die bescherming creëerden tegen de invloed van Cas9.

Wat de specialisten ontdekten, toont aan dat genetische behandeling in combinatie met het verwijderen van mutaties niet tot een succesvol resultaat zal leiden en niet kan worden toegepast op mensen. Het beschermende proces blokkeert de mogelijkheid om de CRISPR-methode te gebruiken, die zou moeten helpen bij het genezen van ernstige ziekten. "Bovendien kan immuniteit de ontwikkeling van aanzienlijke intoxicatie van het menselijk lichaam veroorzaken", zegt Dr. Matthew Porteus.

Het punt is dat het populaire eiwittype Cas9, dat actief wordt gebruikt in CRISPR-gerelateerd onderzoek, wordt verkregen uit een tweetal micro-organismen: Staphylococcus aureus en Streptococcus pyogenes. Dit zijn de bacteriën die systematisch het menselijk lichaam binnendringen, waardoor het menselijk immuunsysteem ze "van buitenaf herkent".

Er is echter een oplossing voor dit probleem. Het is waarschijnlijk dat wetenschappers aanvullende geavanceerde technologieën zullen gaan ontwikkelen die gebruik maken van microben die niet op de lijst van "frequente gasten" in het menselijk lichaam staan. Het is bijvoorbeeld mogelijk om micro-organismen te gebruiken die in de diepten van hydrothermale bronnen leven. Als alternatief zou de techniek van in-vitro genetische bewerking van celstructuren succesvol kunnen zijn.

Wetenschappers hebben vrij recent het "genetische mes" - CRISPR-technologie - gebruikt. De taak van specialisten was om patiënten te genezen van het Hunter-syndroom - een complexe, zij het zeldzame, genetische pathologie. De zieke werd geïnjecteerd met enkele miljarden gekopieerde corrigerende genen, in combinatie met een speciale "toolkit" die de DNA-helix doorsnijdt. Verdere experimenten werden gepland, waaraan meer patiënten zouden deelnemen - vermoedelijk patiënten die aan andere ernstige ziekten leden. Ze zouden bijvoorbeeld patiënt kunnen worden met fenylketonurie of een ziekte zoals hemofilie B.
De voortgang en resultaten van het werk werden gepubliceerd in bioRxiv en in MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]