Implanteerbare hartpomp biedt hoop aan kinderen die wachten op een harttransplantatie

Een kleine implanteerbare hartpomp waarmee kinderen thuis op een harttransplantatie kunnen wachten in plaats van in het ziekenhuis, heeft goede resultaten opgeleverd in een eerste klinische proef.

De pomp, een nieuw type ventriculaire hulptherapie (VAT), wordt chirurgisch aan het hart bevestigd om de bloedsomloopfunctie bij mensen met hartfalen te verbeteren, zodat er tijd is om een donorhart te vinden. De nieuwe pomp kan een belangrijke leemte dichten in de zorg voor harttransplantaties bij kinderen.

In een onderzoek waarbij zeven kinderen werden geëvalueerd die een nieuwe pomp kregen om hun verzwakte hart te ondersteunen, ondergingen zes uiteindelijk een harttransplantatie en onderging één kind een hartherstel, waardoor transplantatie overbodig wordt. De resultaten zijn gepubliceerd inThe Journal of Heart and Lung Transplantation. De studie werd geleid door Stanford School of Medicine en omvatte meerdere medische centra in de Verenigde Staten.

Als de eerste resultaten worden bevestigd in een groter onderzoek naar het apparaat, zou het wachten op een harttransplantatie gemakkelijker kunnen worden voor jonge kinderen en hun gezinnen. De nieuwe pomp, het Jarvik 2015 ventriculaire hulpapparaat genaamd, is iets groter dan een AA-batterij en kan worden geïmplanteerd bij kinderen die slechts 8 kilogram wegen. Met een geïmplanteerde pomp kunnen kinderen veel normale activiteiten doen terwijl ze wachten op een harttransplantatie.

Daarentegen is het enige beschikbare ventriculaire hulpmiddel ter ondersteuning van jonge kinderen met hartfalen, een pomp genaamd het Berlin Heart, niet geïmplanteerd; het is zo groot als een grote koffer. Hij weegt afhankelijk van het model 27 tot 90 kilogram en wordt aan het kind bevestigd met behulp van twee canules, bijna zo groot als tuinslangen.

Berlin Heart heeft ook een vrij hoog risico op een beroerte en vereist in de meeste gevallen een ziekenhuisopname, wat betekent dat kinderen vaak maanden in het ziekenhuis moeten wachten op een donorhart. Als gevolg hiervan is de last voor kinderen die in afwachting zijn van een harttransplantatie veel hoger dan voor volwassenen met geïmplanteerde hartpompen, die doorgaans met vergelijkbare diagnoses uit het ziekenhuis worden ontslagen.

"Hoewel we enorm dankbaar zijn voor het Berlin Heart, een levensreddend apparaat, zijn ventriculaire hulpmiddelen voor volwassenen elk decennium verbeterd, en in de kindergeneeskunde gebruiken we technologie uit de jaren zestig", zegt Dr. Christopher Almond, hoofdauteur van de studie en een kindercardioloog en professor. Kindergeneeskunde aan de Stanford School of Medicine.

Implanteerbare ventriculaire hulpmiddelen zijn al meer dan 40 jaar beschikbaar voor volwassenen, merkt Almond op. Deze apparaten passen niet alleen in de borst van patiënten, maar zijn ook veiliger en comfortabeler in gebruik dan externe apparaten zoals het Berlin Heart. Patiënten kunnen thuis wonen, naar het werk of naar school gaan, lopen en fietsen.

De kloof in de pediatrische technologie is een probleem voor andere apparaten die zijn ontworpen om kinderen met hartziekten te helpen, en voor de kindergeneeskunde in het algemeen, aldus Almond. “Er is een enorm verschil in de medische technologieën die beschikbaar zijn voor kinderen en volwassenen, wat een belangrijk volksgezondheidsprobleem is waar de markten moeite mee hebben om aan te pakken als aandoeningen zoals hartfalen zijn zeldzaam bij kinderen", zegt hij.

Senior auteur van het onderzoek is Dr. William Mahle, voorzitter van de afdeling cardiologie van Children's Healthcare in Atlanta.

Veel minder kinderen dan volwassenen hebben harttransplantaties nodig, waardoor er weinig prikkels zijn voor medische bedrijven om een geminiaturiseerde pomp voor kinderen te ontwikkelen. Maar het ontbreken van een klein ventriculair hulpmiddel voor kinderen zet het medische systeem onder druk, omdat kinderen die aan het Berlin Heart zijn toegewezen hoge medische rekeningen opstrijken en maandenlang ziekenhuisbedden in gespecialiseerde cardiovasculaire zorgafdelingen kunnen bezetten, waardoor de beschikbaarheid van die apparaten mogelijk afneemt. Bedden voor andere patiënten.

Veelbelovende eerste resultaten

Bij het Jarvik-onderzoek naar ventriculaire hulpmiddelen uit 2015 waren zeven kinderen met systolisch hartfalen betrokken. De aandoening treft de grootste pompkamer van het hart, de linker hartkamer, die bloed vanuit het hart door het lichaam pompt. Bij zes van de kinderen werd systolisch hartfalen veroorzaakt door een aandoening die gedilateerde cardiomyopathie wordt genoemd, waarbij de hartspier groeit en verzwakt en het bloed niet goed rondpompt. Het hart van één kind was verzwakt door eenvolledig hartblok(elektrisch hartfalen) als gevolg van lupus, een auto-immuunziekte. Alle kinderen in de proef stonden op de wachtlijst voor harttransplantatie.

Bij elk kind werd een Jarvik 2015-apparaat chirurgisch geïmplanteerd in de linker hartkamer, de grootste pompkamer van het hart. Tegelijkertijd kreeg iedereen medicijnen om bloedstolsels te voorkomen en het risico op een beroerte te verminderen. Op het moment dat de pompen werden geïnstalleerd, waren de kinderen tussen de 8 maanden en 7 jaar oud en wogen ze tussen de 8 en 20 kilogram. De pomp is te gebruiken voor kinderen tot 30 kilogram.

Als de nieuwe pomp wordt goedgekeurd door medische toezichthouders, schatten artsen dat jaarlijks zo'n 200 tot 400 kinderen wereldwijd in aanmerking zouden kunnen komen voor gebruik ervan.

In de proef werd beoordeeld of de pomp patiënten ten minste 30 dagen kon ondersteunen zonder te stoppen of een ernstige beroerte te veroorzaken. De onderzoekers verzamelden ook voorlopige veiligheids- en effectiviteitsgegevens om hen te helpen een groter, cruciaal onderzoek te ontwerpen voor mogelijke goedkeuring door de Food and Drug Administration (FDA).

Hoewel de pomp oorspronkelijk was ontworpen om kinderen thuis te laten wachten op een harttransplantatie, bleven de deelnemers, omdat ze deelnamen aan een klinische proef, onder observatie in het ziekenhuis totdat ze een harttransplantatie kregen of herstelden. De onderzoekers volgden de bloeddruk van de deelnemers, een indicator voor het risico op bloedstolsels en beroertes; gemeten hemoglobineniveaus om te zien of de pompen rode bloedcellen vernietigden; en patiënten gecontroleerd op andere complicaties.

De gemiddelde tijd dat kinderen de pomp gebruikten was 149 dagen. Zes kinderen ondergingen een harttransplantatie, één kind herstelde.

Verschillende kinderen hebben complicaties gehad met de nieuwe pomp. Het kind wiens hart herstelde, kreeg een ischemische beroerte (als gevolg van een bloedstolsel) toen het hart sterk genoeg werd om te concurreren met de pomp. De pomp werd verwijderd en het kind herstelde verder en leefde een jaar later. Een andere patiënt had hartfalen aan de rechterkant en werd in afwachting van transplantatie overgebracht naar de Berlin Heart-pomp.

Voor de meeste patiënten waren de complicaties beheersbaar en kwamen ze over het algemeen overeen met wat artsen verwachten als een kind wordt aangesloten op een Berlin Heart-pomp.

Enquêtes over de kwaliteit van leven lieten zien dat de meeste kinderen geen last hadden van het apparaat, er geen pijn van voelden en aan de meeste spelactiviteiten konden deelnemen. Eén gezin meldde dat hun baby met de pomp veel mobieler kon blijven dan zijn oudere broer, die voorheen werd ondersteund door de Berlin Heart-pomp.

Grotere proef gepland De National Institutes of Health heeft financiering toegekend voor een uitgebreide proef waarmee onderzoekers het nut van de nieuwe pomp verder kunnen testen en gegevens kunnen verzamelen om ter goedkeuring aan de FDA voor te leggen. De volgende fase van het onderzoek begint nu; onderzoekers zijn van plan de eerste patiënt eind 2024 in te schrijven. Het onderzoeksteam is van plan 22 deelnemers in 14 medische centra in de Verenigde Staten en twee locaties in Europa in te schrijven.

"We zijn verheugd om met de volgende fase van het onderzoek te beginnen", zei Almond. "We hebben een aantal uitdagingen overwonnen om het werk tot dit punt te krijgen, en het is opwindend dat er in de toekomst wellicht betere opties zijn voor kinderen met hartfalen in de eindfase die een pomp nodig hebben die als brug naar transplantatie fungeert."