Medisch expert van het artikel
Nieuwe publicaties
Behandeling van het syndroom van Wiskott-Aldrich
Laatst beoordeeld: 19.10.2021
Alle iLive-inhoud wordt medisch beoordeeld of gecontroleerd op feiten om zo veel mogelijk feitelijke nauwkeurigheid te waarborgen.
We hebben strikte richtlijnen voor sourcing en koppelen alleen aan gerenommeerde mediasites, academische onderzoeksinstellingen en, waar mogelijk, medisch getoetste onderzoeken. Merk op dat de nummers tussen haakjes ([1], [2], etc.) klikbare links naar deze studies zijn.
Als u van mening bent dat onze inhoud onjuist, verouderd of anderszins twijfelachtig is, selecteert u deze en drukt u op Ctrl + Enter.
De eerste keuze bij de behandeling van het Wiskott-Aldrich-syndroom is de transplantatie van hematopoietische stamcellen (TSCC). Overleven van patiënten met het Wiskott-Aldrich-syndroom na TRNC van HLA-identieke broers en zussen bereikt 80%. Transplantatie van HLA-identieke niet-verwante donors is het meest effectief bij kinderen jonger dan 5 jaar. Unlike HSCT uit een HLA-identieke donoren zijn de resultaten van HSCT uit gedeeltelijk compatibel (haploidentical) verwante donor niet zo indrukwekkend, hoewel veel angora beschrijven 50-60% overleving, wat zeer acceptabel, gezien de slechte prognose van de ziekte van HSCT.
Splenectomie vermindert de kans op bloedingen, maar gaat gepaard met een verhoogd risico op bloedvergiftiging. Splenectomie leidt tot een toename van het aantal circulerende bloedplaatjes en een toename in hun grootte.
Als de diagnose van het Wiskott-Aldrich-syndroom prenataal is, wordt het vanwege het gevaar van een intracraniale bloeding aanbevolen om een keizersnede uit te voeren.
Transfusies van bloedplaatjes moeten worden vermeden als de patiënt geen ernstige bedreiging voor het leven heeft en bloedingen op conservatieve manieren kunnen worden gestopt. Bloedingen in het centrale zenuwstelsel vereisen onmiddellijke transfusie van bloedplaatjes. Bloedplaatjes en andere bloedproducten moeten worden bestraald vóór transfusie om transplantatie tegen de gastheer in de reactie te voorkomen.
Aangezien patiënten met Wiskott-Aldrich syndroom waargenomen overtredingen antilichaamproductie als reactie op verschillende typen antigeen, wordt de profylactische behandeling door intraveneuze transfusie immunoglobuline (IVIG) aangewezen bij frequente infecties. Omdat immunoglobulines in het serum snel worden gekataboliseerd, kan de optimale profylactische dosis van IVIG de gebruikelijke 400 mg / ng / maand overschrijden en kunnen infusies vaker worden uitgevoerd, bijvoorbeeld eenmaal per 2-3 weken.
Vooral eczeem, kan een complexe behandeling vereisen met het gebruik van antibiotica. Steroïde zalven en crèmes zijn meestal effectief bij de behandeling van eczeem, maar het kan soms nodig zijn om korte kuren met systemische steroïden te nemen. Vaak leidt het gebruik van antibiotica tot een verbetering van de symptomen van eczeem, wat de invloed van de bacteriële factor op zijn ontwikkeling aangeeft. Het is noodzakelijk om rekening te houden met de aanwezigheid van voedselallergieën en dienovereenkomstig het dieet aan te passen.
6 In het geval van de ontwikkeling van auto-immuuncomponenten kunnen hoge doses IVIG en systemische steroïden een positief resultaat opleveren, waarna een dosis steroïden kan worden verminderd.
Vooruitzicht
De gemiddelde levensverwachting van patiënten met het Wiskott-Aldrich-syndroom, zonder TSCC, was 3,5 jaar eerder, op dit moment is het 11 jaar, maar de meerderheid van de patiënten leeft meer dan 20 jaar. Helaas neemt de kans op kwaadaardige tumoren in het derde decennium van het leven toe, vooral bij lymfomen. Na succesvolle TSCS herstellen de patiënten volledig, hebben ze geen infecties, bloeding en auto-immuunziekten, en op dit moment is er geen toename in de incidentie van kwaadaardige ziekten.