Idiopathische trombotische trombocytopenische purpura bij volwassenen

Idiopathische (immuun) trombocytopenische purpura is een bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door trombocytopenie die niet gepaard gaat met een systemische ziekte. Het is meestal chronisch bij volwassenen, maar vaak acuut en voorbijgaand bij kinderen. De milt heeft een normale grootte. De diagnose vereist uitsluiting van andere ziekten door middel van selectief onderzoek. De behandeling omvat glucocorticoïden, splenectomie en, bij levensbedreigende bloedingen, bloedplaatjestransfusies en intraveneus immunoglobuline.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ]

Oorzaken idiopathische trombotische trombocytopenische purpura.

Idiopathische trombocytopenische purpura (ITP) is meestal het gevolg van antilichamen gericht tegen structurele bloedplaatjesantigenen (auto-antilichamen). Bij kinderen kan idiopathische trombocytopenische purpura het gevolg zijn van virale antigenen die zich hechten aan megakaryocyten en bloedplaatjes.

[ 6 ], [ 7 ], [ 8 ], [ 9 ], [ 10 ]

Symptomen idiopathische trombotische trombocytopenische purpura.

Symptomen omvatten petechiën en mucosale bloedingen. De milt heeft een normale grootte, tenzij deze vergroot als gevolg van een virale infectie. Idiopathische trombocytopenische purpura wordt vermoed bij patiënten met onverklaarde trombocytopenie. De perifere bloedparameters zijn binnen de normale grenzen, met uitzondering van een daling van het aantal bloedplaatjes. Beenmergonderzoek wordt uitgevoerd als naast trombocytopenie afwijkingen worden gevonden in het perifere bloeduitstrijkje of veranderingen in de niveaus van andere cellulaire elementen. Beenmergonderzoek laat geen afwijkingen zien of er is een toename van het aantal megakaryocyten tegen een achtergrond van normaal beenmerg. Omdat er geen specifieke diagnostische criteria zijn, vereist de diagnose uitsluiting van andere trombocytopenische ziekten op basis van klinische en laboratoriumgegevens. Omdat hiv-geassocieerde trombocytopenie mogelijk niet te onderscheiden is van idiopathische trombocytopenische purpura, wordt hiv-testen uitgevoerd bij patiënten met risicofactoren voor hiv-infectie.

[ 11 ], [ 12 ], [ 13 ]

Behandeling idiopathische trombotische trombocytopenische purpura.

De initiële therapie bestaat uit orale glucocorticoïden (bijv. prednisolon 1 mg/kg per dag). Bij patiënten die reageren op de therapie, normaliseert het aantal bloedplaatjes binnen 2 tot 6 weken. De dosis glucocorticoïden wordt vervolgens afgebouwd. De meeste patiënten reageren echter niet adequaat of krijgen een terugval na het afbouwen van de glucocorticoïdendosering. Splenectomie leidt bij ongeveer tweederde van deze patiënten tot remissie. Omdat patiënten die resistent zijn tegen glucocorticoïden en splenectomie mogelijk niet reageren op verdere behandeling en omdat het natuurlijke beloop van idiopathische trombocytopenische purpura vaak goedaardig is, is aanvullende therapie niet geïndiceerd tenzij het aantal bloedplaatjes daalt tot onder de 10.000/μl of er actieve bloedingen optreden; in dat geval wordt intensievere immunosuppressieve therapie (cyclofosfamide, azathioprine, rituximab) voorgeschreven.

Bij kinderen wordt meestal alleen symptomatische behandeling toegepast, aangezien de meeste kinderen doorgaans binnen enkele dagen of weken spontaan herstellen van trombocytopenie. Zelfs na maanden of jaren van trombocytopenie kunnen kinderen spontane remissie bereiken. Indien mucosale bloeding optreedt, worden glucocorticoïden of intraveneus immunoglobuline toegediend. Gegevens over het gebruik van glucocorticoïden of intraveneus immunoglobuline bij de initiële behandeling zijn controversieel, omdat ze het aantal bloedplaatjes kunnen verhogen, maar de klinische uitkomst mogelijk niet verbeteren. Splenectomie wordt zelden toegepast bij kinderen. Als de trombocytopenie echter ernstig is en de symptomen langer dan 6 maanden aanhouden, kan splenectomie effectief zijn.

Bij kinderen en volwassenen met levensbedreigende bloedingen wordt intraveneus immunoglobuline 1 g/(kg x dag) gedurende 1 of 2 dagen voorgeschreven om fagocytose snel te blokkeren. Doorgaans stijgt het aantal bloedplaatjes op de tweede tot vierde dag, maar dit duurt slechts 2-4 weken. Hoge doses methylprednisolon (1 g/dag intraveneus gedurende 3 dagen) zijn een goedkopere en gemakkelijker toe te passen behandelmethode dan intraveneus immunoglobuline, maar deze methode is ook effectief. Bij patiënten met idiopathische trombocytopenische purpura en de aanwezigheid van levensbedreigende bloedingen wordt een bloedplaatjesmassa gebruikt. Bloedplaatjesmassa wordt echter niet gebruikt voor profylactische doeleinden.

Orale glucocorticoïden of intraveneus immunoglobuline worden gebruikt wanneer een tijdelijke verhoging van het bloedplaatjesniveau nodig is bij het trekken van tanden, bevallingen, operaties of andere invasieve ingrepen.