Cerezyme

Een geneesmiddel dat actief wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 of type 3. Het wordt gebruikt voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met en zonder neuropathische verschijnselen.

Indicaties Cerezyme

Onder de belangrijkste symptomen van de ziekte die de basis kunnen vormen voor het voorschrijven van het medicijn, moeten de volgende worden benadrukt:

1. Bloedarmoede (met uitzondering van bloedarmoede door ijzertekort).
2. Botziekten (met uitzondering van ziekten die gepaard gaan met een vitamine D-tekort).
3. Trombocytopenie.
4. Splenomegalie of hepatomegalie.

Vrijgaveformulier

Het product is verkrijgbaar in de vorm van een lyofilisaat, waarmee twee infusieoplossingen (200 en 400 U) kunnen worden bereid. Het geneesmiddel is verkrijgbaar in kleine flesjes van 20 ml bij de apotheek. Het geneesmiddel bevat 200 (400) U van de werkzame stof imiglucerase. Dit is glucocerebrosidase in een gemodificeerde vorm, die met behulp van recombinant-DNA-technologie wordt geproduceerd uit de eierstokken van Chinese hamsters.

Farmacodynamiek

Ceramide en glucose worden gekatalyseerd door imiglucerase uit de hydrolyse van het glucolipide glucocerebroside via normale afbraak van membraanlipiden. Glucocerebroside wordt voornamelijk gevormd door hematopoëtisch metabolisme in cellen. Bij de ziekte van Gaucher vertoont de patiënt een deficiëntie van het enzym β-glucocerebrosidase. Hierdoor hopen glucocerebrosidelipiden zich op in weefselmacrofagen. Deze cellen worden "Gauchercellen" genoemd en kunnen volledig overbelast raken met dit lipide.

Gauchercellen zijn doorgaans te vinden in het beenmerg, de lever, de darmen, de milt, de nieren en zelfs de longen. Deskundigen beschouwen bloedarmoede en trombocytopenie als secundaire manifestaties van de ziekte, wat leidt tot ernstige hepatosplenomegalie. De ernstigste complicaties van de ziekte van Gaucher zijn misschien wel complicaties in de skeletontwikkeling (osteonecrose, remodelleringsfalen, osteopenie).

Farmacokinetiek

Na intraveneuze infusie van vier doses van dit medicijn bereikt de patiënt binnen een uur een stabiele enzymactiviteit. Na de procedure begint de enzymactiviteit in het plasma binnen 10 minuten af te nemen. Sommige experts zijn van mening dat de duur van de infusie en de dosering van het medicijn geen invloed hebben op de indicatoren, maar er zijn klinische studies uitgevoerd met een klein aantal patiënten.

Dosering en toediening

De ziekte van Gaucher is multisystemisch en heterogeen, dus de juiste dosering kan alleen door de behandelend arts worden bepaald na onderzoek van de patiënt. Het infuus wordt intraveneus toegediend met een druppelaar gedurende één tot twee uur. De toedieningssnelheid van het geneesmiddel mag niet hoger zijn dan 1 E/kg/min. De eerste twee weken is de dosis 60 E/kg. Deze dosis wordt eenmalig toegediend. De behandeling moet worden voortgezet als er geen allergische reacties op het geneesmiddel zijn vastgesteld. Het geneesmiddel wordt gewoonlijk eenmaal per twee weken toegediend, maar de dosering wordt geleidelijk verhoogd.

[ 1 ]

Gebruik Cerezyme tijdens zwangerschap

Er is momenteel onvoldoende informatie over hoe Cerezyme precies de gezondheid van zwangere vrouwen en de ontwikkeling van de foetus beïnvloedt. Daarom wordt het gebruik ervan tijdens de zwangerschap afgeraden. Alleen in geval van uiterste noodzaak kan Cerezyme door de behandelend arts worden voorgeschreven.

Contra

1. Intolerantie voor het werkzame bestanddeel van het product.
2. Allergie voor het medicijn.

Bijwerkingen Cerezyme

1. Braaksel.
2. Diarree.
3. Misselijkheid.
4. Duizeligheid.
5. Hoofdpijn.
6. Huiduitslag.
7. Angio-oedeem.
8. Algemene jeuk.
9. Bronchospasmen.
10. Kortademigheid.
11. Ongemak op de injectieplaats.
12. Verhoogde lichaamstemperatuur.

Overdose

Er zijn geen gevallen van overdosering gemeld.

Interacties met andere geneesmiddelen

Er zijn geen onderzoeken naar geneesmiddelinteracties uitgevoerd.

[ 2 ], [ 3 ]

Opslag condities

Het medicijn moet op een koele plaats bewaard worden, bij voorkeur in de koelkast, bij een temperatuur van +2 tot -8 graden.

[ 4 ]

Houdbaarheid

De houdbaarheid is 2 jaar. Niet meer gebruiken na deze datum.