Rett-syndroom is een progressieve degeneratieve ziekte van het centrale zenuwstelsel, voornamelijk bij meisjes. De genetische aard van Rett's syndroom is geassocieerd met de afbraak van het X-chromosoom en de aanwezigheid van spontane mutaties in de regulatorgenen van het replicatieproces. Een selectieve deficiëntie van een aantal eiwitten die de groei van dendrieten reguleren, glutaminereceptoren in de basale ganglia, evenals schendingen van dopaminerge en cholinerge functies is onthuld.